临床大数据的产品应用与变现（二）：药企

通常来讲，进行该类试验应该选取一款市场上广泛认可的药物作为阳性对照药，通过与该药物的对比，得到优效、等效、非劣效的相关结果。由于被选中阳性对照的药品，通常都是较强的竞争对手，所有企业自然希望得到优效的结果。

对于优效性试验而言，其假设检验为：

其中是一个临床具有意义的数值，称为优效性界值。为测试药物的总体有效率，为对照药物的总体有效率。优效性的主要目的就是需要确定测试药物疗效需要超过对照药物的优效性界值，且不能低于0点。

对于等效性试验而言，其假设检验为：

公式中的相关指标与前文中的一致。在等效性实验中，需要测试药物与对照药物的有效性在一个界值中间，即可从统计学上判断两者的等效性。等效性更多的用于仿制药与原研药物的一致性评价中。

对于非劣效试验而言，其假设检验为：

非劣效实验重点在于确定测试药物与对照药物的疗效之差不低于下界，单侧检验就可以确定非劣效。下图很形象的说明了三种实验的关系。如果测试药物的疗效低于对照药物疗效的下限界值，那么则无法得出结论。

在传统的生物统计中，以上三种试验可以通过人为设计、招募受试者等方式完成。

对于真实世界研究，我们需要完全采用真实产生的数据而并非利用人为设计试验数据。

完成以上工作有2个难点：第一是如何选择数据，第二是如何制定临床指标。

首先讨论如第二个问题，定临床指标从来都是一个难题，选大了会使得区间变大使得测试药物优效性可能降低，或达不到等效的药物被判定为等效；如果选的较小，则会增加相反概率发生的可能性。具体情况还需要针对药物适应症因素确定。常用的指标有生化指标、生物等效性（EB）等。

第一个问题是如何选择数据，这对于真实世界研究非常重要。

选择数据有2种情况：

• 一种是针对于已有的医疗数据进行回顾性研究；
• 另一种情况通过对服用2种药物的人群进行随访获得数据，属于一种前瞻性的研究。

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